厚生労働省 薬事審議会 · 2026年10月15日 · 制度・規制 · 日本
2018年12月に「条件及び期限付き承認」を受けていた脊髄損傷向けの再生医療等製品「ステミラック注」について、厚生労働省の薬事審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会は2026年10月15日、本承認を了承しました。市販後に集めたデータをもとに、期限つきの承認が通常の承認へ移る初めての事例です。製品は、患者本人の骨髄液から培養した間葉系幹細胞（MSC）を1回点滴するもので、札幌医科大学とニプロ株式会社が開発しました。正式な承認はこの後の手続きを経て行われる予定で、2026年10月27日の時点では発表されていません。
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日本には、再生医療等製品だけに設けられた「条件及び期限付き承認」という制度があります。少人数の治験で安全性と効果の見込みが示された段階で、7年を超えない期限と条件をつけて先に承認し、販売しながら有効性と安全性を確かめ、期限内に改めて通常の承認（本承認）を申請する仕組みです（医薬品医療機器等法 第23条の26）。2014年の制度開始から、この仕組みで承認された製品が本承認に移った例はありませんでした。
ステミラック注は、2018年12月28日にこの制度で承認されました。承認の根拠になった治験は13名の単群試験で、販売後に「使用する患者と使用しない患者を比べる調査（使用成績比較調査）」を行うことが条件とされました。ニプロは調査の結果をもとに、2025年11月14日に本承認を申請しています。
2026年10月15日、厚生労働省の薬事審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会は、この製品の製造販売承認の可否と再審査期間の指定の要否を審議し、本承認を了承しました。会議は企業の知的財産を扱うため非公開で、資料と議事録は公開されていません。翌16日の記者会見で上野厚生労働大臣は、「製造販売後に収集したデータに基づき本承認となります。条件及び期限付き承認を受けたものが本承認となるのは初の事例となります」と説明しました。業界紙の報道によると、厚生労働省は約1か月後をめどに正式に承認する予定です。
患者本人の骨髄液と血液を採取し、本人の血清を使って間葉系幹細胞を培養した製品です。骨髄液の採取は受傷後31日以内が目標とされ、培養が終わりしだい、できるだけ早い時期に1回だけ点滴で静脈内に投与します。対象は、交通事故や転落などによる外傷性の脊髄損傷のうち、ASIA機能障害尺度（AIS）がA（完全麻痺）、B、Cの患者で、受傷から間もない時期に限られます。使用できるのは、脊髄損傷の専門医のもとで救急対応ができる医療機関です。
AISは脊髄損傷の重症度を5段階で表す尺度で、Aが運動も感覚も失われた完全麻痺、Eが正常です。今回の調査では、この段階が何段階改善したかを効果の指標にしています。
2018年の承認のもとになった治験は、札幌医科大学で行われた13名の単群試験です。投与前にAIS Aだった6名のうち5名、Bの2名全員、Cの5名全員が、受傷220日後の評価で1段階以上改善し、2段階以上の改善は3名（AからCへ2名、BからDへ1名）でした。有害事象は全員に起きましたが、死亡や重篤な有害事象はありませんでした。
医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査報告書は、対照群がなく、海外の自然経過データ（イタリアの Scivoletto らの報告）との比較にも限界があると指摘したうえで、13名中12名の改善は製品の有効性を示唆するとしました。そして、本来は無作為化した比較試験が望ましいものの、承認後に実施するのは現実的でないとして、使用しない患者を対照群として前向きに登録する比較調査を条件にしました。主要評価項目は、AIS Aの患者でAISが2段階以上改善した割合と定められ、解析に必要な人数はコホート1で投与群27名・対照群54名、コホート2で投与群63名・対照群125名と計画されています。
部会は非公開のため、調査の結果は業界紙の報道（ミクスOnline 10月16日、薬事日報 10月19日）に基づいています。調査では、AISの診断が確定する受傷後6〜8週を起点とし、受傷後6か月の時点でAISを再評価しました。AIS Aを対象としたコホート1では、2段階以上改善した人が投与群で19名中8名（42.1%）、対照群で26名中1名（3.8%）でした。AIS BとCを対象としたコホート2では、1段階以上の改善が投与群で54名中32名（59.3%）、対照群で40名中10名（25.0%）でした。いずれも統計的に有意な差と報じられています。
一方で、受傷から6か月の評価までに行われたリハビリテーションの量は、投与群が対照群のおよそ2倍でした（コホート1は平均992.8単位に対し481.2単位、コホート2は1044.4単位に対し579.3単位）。厚生労働省の担当者は部会後の説明で、「リハビリの量の違いを踏まえたとしても、有効性は確認できている」と述べたと報じられています。委員からは、本承認後もリハビリの期間・単位数・内容を集めて評価を続けるべきだという指摘と、効果の仕組みがまだ分かっていないので解明を続けるべきだという指摘が出たとされ、厚生労働省は本承認の条件として、予定症例数300例の全症例を対象とする調査、リハビリに関する情報の収集、作用機序に関わる情報の収集と品質管理の改良を求める方針です。
同じ制度で2015年9月に承認された重症心不全向けの製品「ハートシート」（テルモ株式会社、患者本人の骨格筋芽細胞のシート）は、市販後の使用成績調査49例と、移植しない患者の臨床研究102例を比較して2023年9月に本承認を申請しましたが、2024年7月19日の部会は、主要評価項目（心臓疾患関連死までの期間）で優越性が示されなかったとして「承認することは適切ではない」と判断し、テルモは翌日に販売終了を発表しました。条件及び期限付き承認は、市販後に有効性を示せなければ承認が失効する仕組みで、今回のステミラック注は、その反対の結果に初めて至った事例になります。
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