Nature · 2025年4月 · 第1/2相 · 7名（50〜69歳） · 日本
パーキンソン病の患者7名に、他人のiPS細胞から作ったドーパミン神経のもとになる細胞を脳の両側へ移植した試験の結果が、2025年4月に Nature 誌に掲載されました。24か月の追跡で重篤な有害事象はなく、移植した細胞は生き残ってドーパミンを作り、腫瘍にはなりませんでした。運動症状のスコアは、評価した6名のうち4名で改善しました。ただし、対照群のない7名の初期試験です。
このページは、海外を含む幹細胞研究の論文・臨床試験・報道を日本語で紹介する記事です。紹介する試験の結果は、その試験で用いられた細胞製品・投与方法・対象者に限られ、他の製品や当社がご案内する治療の効果を示すものではありません。当社は紹介する研究・製品に関与していません（関与がある場合は記事内に明記します）。このページでは治療のご案内は行っていません。
パーキンソン病は、脳の中でドーパミンを作る神経細胞が減っていくことで、手足のふるえや動きにくさが起こる病気です。薬でドーパミンを補う治療はありますが、失われた神経細胞そのものを補う治療はありません。今回の試験では、他人のiPS細胞から「ドーパミン神経のもとになる細胞」を作り、患者の脳の両側へ移植しました。
参加したのは50〜69歳の患者7名で、細胞の量が異なる2つの群に分かれました。24か月の追跡で重篤な有害事象はなく、73件の軽度から中等度の有害事象が報告されました。画像では移植した細胞が過剰に増える様子はなく、ドーパミンの合成能を測るPET検査では、移植部位の値が平均で44.7%上がりました。運動症状のスコアは、評価した6名のうち、薬が切れている状態で4名、薬が効いている状態で5名が改善しました。
成熟した神経細胞は移植しても生き残りにくいため、研究チームは、移植後に脳の中で成熟してドーパミン神経になる一歩手前の細胞（前駆細胞）を使いました。iPS細胞は、免疫の型（HLA）が多くの日本人と一致しやすいドナーから作られたものを用い、免疫抑制剤はタクロリムス1種類だけで済ませています。移植後の免疫反応が問題にならなかったことは、同じチームが別の論文で報告しています。
薬が切れた状態で運動症状のスコアが改善した人数
7名のうち有効性を評価できた6名が対象です。対照群はありません。
6名の平均では、薬が切れた状態のスコアが9.5点（20.4%）、薬が効いた状態で4.3点（35.7%）改善しました。一方で、パーキンソン病の症状は日によって変動し、治療への期待による改善（プラセボ効果）も大きい病気として知られています。このため、対照群のない試験では、スコアの改善が細胞によるものだと断定できません。PET検査でドーパミンの合成能が上がったことは、移植した細胞が働いている裏付けになりますが、これも症状の改善と直結するとは限りません。海外の科学誌も、この結果を慎重に読むよう論評しています。
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